Генетична революція: вчені створили "ДНК-ножиці" для боротьби з раком і його вивчення

Австралійські дослідники раку успішно розробили інструмент генного редагування нового покоління для поліпшення вивчення подібних небезпечних захворювань людини. За допомогою неї вчені сподіваються більш детально вивчити смертельну хворобу і розробити ефективні методи її лікування, пише Medical Xpress.

Вчені з Інституту досліджень раку імені Олівії Ньютон-Джон та їхні співавтори створили модель генного редагування з використанням вдосконаленої версії ферменту Cas12a. Цей прорив дає змогу проводити точніші генетичні дослідження і наближає методи редагування генів до реального застосування, заявили вони.

Редагування генів працює як молекулярні ножиці, даючи змогу вченим розрізати і змінювати ДНК — генетичні інструкції, які керують поведінкою клітин і відповідають за прояви у нас багатьох хвороб та інших особливостей.

CRISPR, широко використовуваний у медичних дослідженнях та цьому редагуванні, зазвичай спирається на фермент під назвою Cas9. Хоча Cas9 був стандартом протягом останнього десятиліття, Cas12a має ключову перевагу: він може видаляти кілька генів одночасно з більшою точністю. Автор дослідження, опублікованого в журналі Nature Communications, доктор Едді Ла Марка пояснив: "Уперше Cas12a був використаний у доклінічних моделях, що значно може розширити наші можливості в галузі геномної інженерії".

Випробувавши новий інструмент на лімфомі, різновиді раку крові, команда виявила гени, через які хвороба розвивалася швидше. Вони також об'єднали Cas12a з іншими методами редагування, що дало їм змогу вносити складніші зміни в ДНК. Вчені Вей Цзінь і Йексуан Денг розповіли, що вони також схрестили тваринну модель Cas12a з моделлю, що експресує змінену версію Cas9, що дало їм змогу одночасно видаляти й активувати різні гени. Це дасть змогу дослідникам використовувати цей інструмент для моделювання та вивчення складних генетичних захворювань, вважають автори.

Професор Марко Герольд, один із провідних дослідників, вважає, що це відкриття допоможе вченим у всьому світі. "Ми впевнені, що ця робота підштовхне інші дослідницькі групи до використання доклінічної моделі Cas12a, яка в поєднанні з бібліотеками скринінгу є новим потужним набором інструментів для редагування генів, що дає змогу поліпшити наше розуміння механізмів, що лежать в основі багатьох видів раку", — сказав він.

Можливість редагувати кілька генів одночасно може стати основою для нових методів лікування важких захворювань. У міру того як редагування генів стає все ближчим до використання в реальних медичних процедурах, дослідники також працюють над способами безпечного впровадження цих інструментів в організм пацієнтів. Професор Герольд додав: "Ця доклінічна модель Cas12a також сприятиме нашому розумінню того, як інструменти CRISPR можуть бути більш ефективно переведені в клінічну практику". Мета авторів полягає в тому, щоб переконатися в безпеці та ефективності цієї технології для майбутніх методів лікування, що використовують її.