Ученые принялись использовать ВИЧ-инфекцию в оздоровительных целях
Прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями.
Как рассказал директор института генной терапии TIGET в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний показали, что этот метод эффективен.
Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять пациентов находятся в процессе лечения.
При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.
В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были возвращены в костный мозг.
У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные" клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.
В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов.
Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.
В результате, отмечают исследователи, состояние всех пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.
Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.
В Николаеве родители пытались продать новорождённого ребенка за $10 тысяч (фото, видео)
Трампа разозлили танцы Мадуро на ТВ: что стало «последней каплей» для начала операции в Венесуэле
Трассу Киев—Одесса накрыл сильный снегопад — ехать опасно
Кошевой рассказал о Миндиче и последствиях скандала для "Квартала 95" (видео)
Поздравление президента Зеленского с Новым годом (трансляция)
Новый год наступил: где на планете уже отпраздновали (видео)
В Николаеве началась сессия горсовета (трансляция)
Як бізнес і громади Миколаївщини шукали спільні рішення: підсумки воркшопу з соціального діалогу
Трамп и Зеленский высказались о переговорах: главные заявления (видео)