Ученые принялись использовать ВИЧ-инфекцию в оздоровительных целях
Прибегнув к генной терапии на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), ученым удалось улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями.
Как рассказал директор института генной терапии TIGET в Милане Луиджи Нальдини, три года с начала клинических испытаний показали, что этот метод эффективен.
Генную терапию на основе ВИЧ опробовали на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех – с метахроматической лейкодистрофией. Еще десять пациентов находятся в процессе лечения.
При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.
В ходе лечения ученые извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки, и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные метахроматической лейкодистрофией. Затем клетки были возвращены в костный мозг.
У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича "отредактированные" клетки развились в здоровые клетки крови, обеспечив нормальную работу иммунной системы.
В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов.
Кроме того, ученым удалось "заставить" стволовые клетки вырабатывать больше белков для нейтрализации последствий деградации нейронов.
В результате, отмечают исследователи, состояние всех пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.
Отметим, в январе минувшего года ученые из США представили новый вид генной терапии, позволяющий сделать часть иммунных клеток неуязвимыми для вируса ВИЧ.
Музыка от сердца и для души: Элина Образцова сыграла авторский концерт (фото, видео)
«Світло всередині нас»: Хореографический коллектив «Карамель» представил юбилейную программу (фото, видео)
Вышел официальный тизер документального фильма "Кузьма: Страшно веселый"
Появились фото и видео с места обстрела Николаева
В Николаеве водитель «Мицубиси» проехал на «красный» возле школы (видео)
Массовые беспорядки в Париже после победы ПСЖ в Лиге чемпионов: задержаны более 300 человек (видео)
Медведица остановила киевлянина, который шел в Румынию: пограничники снимали его с дерева (видео)
Художницы показали, как каждую неделю на пленэрах рисуют Николаев (видео)
Взятка в миллион долларов: НАБУ разоблачило схему при закупке дронов для ГПСУ (видео)