Ученые нашли лекарство от генетического заболевания нервной системы

Ученые нашли лекарство, снижающее аномальное скопление белков в нейронах мозга человека, что в свою очередь замедляет проявление и развитие болезни Хантингтона, пишет журнал The Journal of Neuroscience.

Наследственное заболевание нервной системы, болезнь Хантингтона, выражается в постепенной потере способности передвижения у больного, а также речи и мышления. Основной период развития болезни приходится на возраст 30-50 лет. Причиной тому является мутация гена хантингтина, кодирующего одноименный белок. При этом мутированный белок соединяется с другими белками, что приводит к возникновению заболевания, а затем и гибели нервных клеток. В настоящее время существуют различные лекарства, которые смягчают симптомы болезни,  однако они не способны задержать ее проявление или замедлить развитие.

Ранее предполагалось, что симптомы заболевания связаны с низким уровнем белка человека, который кодируется геном BDNF и поддерживает развитие нейронов. Ученые из Стэнфордского университета проверили эту гипотезу в эксперименте на мышах, у которых болезнь Хантингтона была вызвана искусственно. В исследовании использовалось лекарство LM22A-4, действующее подобно недостающему белку: оно связывается с рецептором BDNF на нервных клетках и активирует его.

Болезнь Хантингтона протекает у людей с разной скоростью. В экспериментах на мышах ученые спровоцировали у некоторых особей стремительное развитие болезни (в течение нескольких недель), у других — постепенное (в течение нескольких месяцев). У грызунов в обоих случаях после введения лекарства снизилось скопление белков в стриатуме и коре — отделах головного мозга, атрофируемых при заболевании. У мышей также улучшились двигательные навыки.

«Результаты исследования позволяют предположить, что лекарства, которые воздействуют, в частности, на BDNF, могут быть очень эффективными в лечении болезни Хантингтона и других нейродегенеративных заболеваний», — сообщили сотрудники Стэнфордского университета.

АиФ