Генная терапия восстановила зрение 8-летнему пациенту
Введение аденовируса в сетчатку пациента
Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.
В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.
По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.
Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде.
Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых. Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.
Підтримка ветеранів та довкілля області: про деталі роботи в ефірі «Діалогу» розповів Ігор Щербина
В центре Николаева столкнулись три автомобиля - виновник плачет
«На музыкальном перекрестке эпох»: николаевские музыканты сыграли лучшие и знаковые произведения (фото, видео)
Появились фото и видео с места ночной атаки по Николаеву
Эксперты предупредили: ослабление санкций против России может привести к эскалации войны
Разрушенные дома, разбитые солнечные панели: новые фото и видео с места сегодняшнего удара по Николаеву
Огонь и густой дым: в Николаеве горит отделение банка в жилой многоэтажке (фото, видео)
Во Франции обрушилась 43-метровая колокольня - здание подожгли протестующие (видео)
Жизнь в поэтических строках: вечер стихотворений Алены Мовчан в николаевском театре (фото, видео)