Генная терапия восстановила зрение 8-летнему пациенту
Введение аденовируса в сетчатку пациента
Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.
В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.
По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.
Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде.
Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых. Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.
Мужчину с помповым ружьем в руках задержали возле кинотеатра с детьми в Николаеве (видео)
С музыкой в душе и сердце: Николаевский клуб композиторов отметил 9-летие (фото, видео)
КП «Николаевская ритуальная служба» навязывало предпринимателям незаконные договоры, – решение Антимонопольного комитета
«Опель» сбил женщину на пешеходном переходе в Николаеве (видео)
Пара лебедей поселилась на Намыве в Николаеве (видео)
Троллейбус и «Ниссан» столкнулись на перекрестке в центре Николаева (фото, видео)
Праздник любви и дома: в Николаеве поблагодарили семьи, подарившие детям шанс на счастье (фото, видео)
Могилы в метр глубиной: захоронения на старые гробы и кости вызвали волну возмущения в Николаеве (видео)
Musica animae et vitae: Дмитрий Смирнов выступил с концертом (фото, видео)