В Австралії готують випробування мРНК-вакцини для дітей з пухлинами мозку

В Австралії найближчим часом планують розпочати перше у світі клінічне випробування персоналізованої мРНК-вакцини PaedNeoVax (PTX-108) для дітей з агресивними пухлинами головного мозку. Дату старту дослідження ще не встановили. Мати 16-річного Кобі Метцлера, який має термінальний рак мозку, побоюється, що син не дочекається початку випробування або не відповідатиме критеріям участі, повідомляє ABC News Australia.

Персоналізована вакцина

Для створення PaedNeoVax використовують невеликі зразки пухлини конкретного пацієнта. Вакцина має залучати Т-клітини імунної системи для виявлення та атаки маркерів, або білків, на поверхні пухлинних клітин.

Випробування проводитимуть у дитячих онкологічних центрах по всій Австралії за етичними та регуляторними процедурами. На початковому етапі дослідники визначатимуть найбезпечніше й найефективніше дозування, ретельно спостерігаючи за першими учасниками перед розширенням дослідження.

Клінічний керівник дослідження, професор Джордан Генсфорд із SAHMRI та Університету Аделаїди, назвав вакцину новим персоналізованим підходом до лікування особливо складних пухлин мозку. За його словами, у протоколі дослідження передбачені критерії участі, схвалені комітетом з етики досліджень за участю людей.

Звернення родини

Кобі Метцлеру 14 місяців тому діагностували пухлину головного мозку 4 ступеня злоякісності та прогнозували від 12 до 18 місяців життя. МРТ у червні 2025 року виявило дифузну серединну гліому — агресивну пухлину, яка зазвичай уражає дітей і може поширюватися центральною нервовою системою, зокрема в таламусі, стовбурі та спинному мозку.

Після променевої терапії Кобі отримав доступ до іншого клінічного випробування препарату в листопаді минулого року. Певний час пухлина зменшувалася, однак у березні цього року рак знову почав прогресувати. Його мати Бріджит Метцлер за допомогою родини та знайомих із юридичним і медичним досвідом підготувала звернення щодо доступу сина до вакцини поза межами дослідження.

Генсфорд зазначив, що PaedNeoVax є експериментальною вакциною, яку наразі ніде у світі не можна придбати. Запити щодо доступу до несхвалених препаратів поза клінічним дослідженням розглядають безпосередньо медична команда, родина та виробник.

Доступ до лікування

Федеральний уряд Австралії підтримав розробку PTX-108 грантом у 2,58 млн австралійських доларів через Фонд медичних досліджень майбутнього. Бріджит Метцлер просить уряд профінансувати доступ її сина до лікування поза випробуванням, коли вакцина стане доступною.

Член правління Brain Tumour Alliance Australia Олівер Джарретт заявив, що фармацевтичні компанії могли б безоплатно надавати експериментальні препарати пацієнтам у межах програм співчутливого доступу. Водночас засновниця Robert Connor Dawes Foundation Ліз Доуз наголосила, що клінічні випробування необхідні для оцінки безпеки терапії та захисту дітей від можливої шкоди.